{"id":2468,"date":"2023-02-04T18:35:48","date_gmt":"2023-02-04T21:35:48","guid":{"rendered":"https:\/\/ocanal.com\/noticias\/corporativas\/fda-dos-eua-aprova-takhzyro-lanadelumabe-flyo-da-takeda-para-prevenir-crises-de-angioedema-hereditario-hae-em-criancas-com-2-anos-de-idade-ou-mais\/"},"modified":"2023-02-04T18:35:48","modified_gmt":"2023-02-04T21:35:48","slug":"fda-dos-eua-aprova-takhzyro-lanadelumabe-flyo-da-takeda-para-prevenir-crises-de-angioedema-hereditario-hae-em-criancas-com-2-anos-de-idade-ou-mais","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ocanal.com\/noticias\/corporativas\/fda-dos-eua-aprova-takhzyro-lanadelumabe-flyo-da-takeda-para-prevenir-crises-de-angioedema-hereditario-hae-em-criancas-com-2-anos-de-idade-ou-mais\/","title":{"rendered":"FDA dos EUA aprova TAKHZYRO\u00ae (lanadelumabe-flyo) da Takeda para prevenir crises de angioedema heredit\u00e1rio (HAE) em crian\u00e7as com 2 anos de idade ou mais"},"content":{"rendered":"

\nTakeda (<\/b>TSE:4502\/NYSE:TAK<\/b><\/a>) <\/b>anunciou hoje que a Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA (Food and Drug Administration – FDA) aprovou a Solicita\u00e7\u00e3o de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica Suplementar (sBLA) para uso expandido do TAKHZYRO\u00ae<\/sup> (lanadelumabe-flyo) para profilaxia, a fim de prevenir crises de angioedema heredit\u00e1rio (HAE) em pacientes pedi\u00e1tricos de 2 a menos de 12 anos de idade.1<\/sup> Antes da aprova\u00e7\u00e3o de hoje, as \u00fanicas op\u00e7\u00f5es de tratamento profil\u00e1tico de rotina aprovadas para crian\u00e7as de 6 a menos de 12 anos de idade exigiam dosagens a cada tr\u00eas a quatro dias, sendo que crian\u00e7as com HAE de 2 a menos de 6 anos de idade n\u00e3o tinham tratamento profil\u00e1tico aprovado, tornando o TAKHZYRO o primeiro tratamento profil\u00e1tico para esta faixa et\u00e1ria.1-5 <\/sup>A dose recomendada \u00e9 150 mg\/1 ml de solu\u00e7\u00e3o em uma seringa enchida previamente com dose \u00fanica a cada quatro semanas em pacientes de 2 a menos de 6 anos de idade e a cada duas semanas em pacientes de 6 a menos de 12 anos de idade.1<\/sup><\/p>\n

\nAs crises de HAE podem envolver incha\u00e7o grave e debilitante no abd\u00f4men, face, p\u00e9s, \u00f3rg\u00e3os genitais, m\u00e3os e garganta.5,7<\/sup> Angioedema potencialmente fatal das vias a\u00e9reas superiores foi relatado em pacientes a partir dos 3 anos de idade.6<\/sup> Em uma pesquisa de 2017 (N = 445), o diagn\u00f3stico m\u00e9dio de HAE levou em m\u00e9dia 8,4 anos ap\u00f3s o in\u00edcio dos sintomas.8<\/sup> Neste estudo de pacientes com HEA, 50% experimentaram ansiedade, 34% tiveram dificuldade com atividades sociais e 58% relataram sintomas que afetaram negativamente o avan\u00e7o na carreira.8<\/sup><\/p>\n

\n“A aprova\u00e7\u00e3o de hoje para o TAKHZYRO em pacientes pedi\u00e1tricos a partir dos 2 anos de idade traz uma adi\u00e7\u00e3o importante e bem-vinda \u00e0s op\u00e7\u00f5es de tratamento dispon\u00edveis a crian\u00e7as que vivem com HAE”, disse Anthony Castaldo, presidente e diretor executivo da Associa\u00e7\u00e3o de Angioedema Heredit\u00e1rio dos EUA (HAEA).\n<\/p>\n

\nA aprova\u00e7\u00e3o da sBLA foi respaldada pela extrapola\u00e7\u00e3o dos dados de efic\u00e1cia do estudo HELP, um ensaio de fase 3 que incluiu pacientes de 12 a menos de 18 anos de idade e an\u00e1lises farmacocin\u00e9ticas adicionais, mostrando exposi\u00e7\u00f5es semelhantes a medicamentos entre adultos e pacientes pedi\u00e1tricos, bem como seguran\u00e7a e dados farmacodin\u00e2micos do estudo SPRING<\/a>, um ensaio aberto de fase 3 em 21 pacientes com HAE de 2 a menos de 12 anos de idade.1<\/sup> Os objetivos prim\u00e1rios do estudo SPRING foram a seguran\u00e7a e dados farmacocin\u00e9ticos do TAKHZYRO.9<\/sup> Os eventos adversos emergentes referentes ao tratamento mais comuns no estudo foram dor no local da inje\u00e7\u00e3o (29%), eritema no local da inje\u00e7\u00e3o (14%), incha\u00e7o no local da inje\u00e7\u00e3o (5%), dor no local da administra\u00e7\u00e3o (5%) e rea\u00e7\u00e3o no local da inje\u00e7\u00e3o (5%).9<\/sup> A preven\u00e7\u00e3o de crises de HAE foi medida como um objetivo secund\u00e1rio.9<\/sup> O TAKHZYRO reduziu a taxa de crises de HAE em pacientes pedi\u00e1tricos em m\u00e9dia 94,8% comparadoàfase inicial, de 1,84 crises por m\u00eas a 0,08 crises durante o per\u00edodo de tratamento de 52 semanas (N = 21).9<\/sup> A maioria dos pacientes (76,2%, n = 16) estava sem crises com uma m\u00e9dia de 99,5% de dias sem crises.9<\/sup> Estes resultados de efic\u00e1cia s\u00e3o de um estudo aberto, n\u00e3o controlado, sendo que o estudo n\u00e3o foi concebido para testes de hip\u00f3tese estat\u00edstica. Mais estudos confirmat\u00f3rios s\u00e3o necess\u00e1rios para tirar quaisquer conclus\u00f5es destes dados.\n<\/p>\n

\n“A aprova\u00e7\u00e3o de hoje da indica\u00e7\u00e3o expandida do TAKHZYRO representa um passo significativoàcomunidade de HAE, pois ajuda alguns de seus pacientes mais jovens que vivem com a doen\u00e7a a ter um tratamento profil\u00e1tico a longo prazo dispon\u00edvel para eles”, disse Julie Kim, presidente da unidade de neg\u00f3cios nos EUA e chefe da Takeda nos EUA. “A Takeda \u00e9 um l\u00edder comprometido no setor de doen\u00e7as raras, e a aprova\u00e7\u00e3o de hoje destaca nossa confian\u00e7a no TAKHZYRO, bem como nossa dedica\u00e7\u00e3o em satisfazer as necessidades dos pacientes com HAE mediante pesquisas cont\u00ednuas, programas cl\u00ednicos e coleta de dados do mundo real.”\n<\/p>\n

\nO TAKHZYRO foi originalmente aprovado nos EUA em 2018 para profilaxia, a fim de prevenir crises de HAE em pacientes adultos e pedi\u00e1tricos com 12 anos ou mais.1<\/sup> Atualmente est\u00e1 dispon\u00edvel em mais de 60 pa\u00edses e apoiado por um robusto programa de desenvolvimento cl\u00ednico, que inclui um dos maiores estudos de preven\u00e7\u00e3o de HAE com a maior dura\u00e7\u00e3o de tratamento ativo.10,11<\/sup><\/p>\n

Sobre o TAKHZYRO\u00ae<\/sup> (lanadelumabe-flyo) em Inje\u00e7\u00e3o<\/b><\/p>\n

\nO TAKHZYRO \u00e9 um anticorpo monoclonal totalmente humano que se liga especificamente e diminui a atividade da calicre\u00edna plasm\u00e1tica, sendo indicado para profilaxia, a fim prevenir crises de HAE em pacientes com 2 anos de idade ou mais. O TAKHZYRO se destinaàautoadministra\u00e7\u00e3o em pacientes com 12 anos de idade ou mais, ou administra\u00e7\u00e3o por um cuidador com inje\u00e7\u00e3o subcut\u00e2nea de solu\u00e7\u00e3o em uma seringa enchida previamente com dose \u00fanica ou em um frasco de dose \u00fanica. O paciente ou cuidador deve ser treinado por um profissional de sa\u00fade. Para pacientes pedi\u00e1tricos de 2 a menos de 12 anos de idade, o TAKHZYRO deve ser administrado por um profissional de sa\u00fade ou cuidador com uma inje\u00e7\u00e3o subcut\u00e2nea de solu\u00e7\u00e3o em uma seringa enchida previamente com dose \u00fanica. Consulte as informa\u00e7\u00f5es completas de prescri\u00e7\u00e3o sobre doses recomendadas a cada faixa et\u00e1ria de pacientes. N\u00e3o \u00e9 conhecido se o TAKHZYRO \u00e9 seguro e eficaz em crian\u00e7as com menos de 2 anos de idade.1<\/sup><\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es de seguran\u00e7a sobre o TAKHZYRO para os EUA<\/b><\/p>\n

O TAKHZYRO pode causar efeitos colaterais graves, incluindo rea\u00e7\u00f5es al\u00e9rgicas.<\/strong> Ligue para seu m\u00e9dico ou obtenha ajuda de emerg\u00eancia imediatamente se tiver algum dos seguintes sintomas:\n<\/p>\n